多达维普酮治疗弥漫性中线胶质瘤：一位5岁患儿的最后希望

我是彤彤的妈妈，女儿今年5岁半。2023年国庆节后，彤彤开始频繁说头痛，走路也摇摇晃晃。我们带她去儿童医院做了头颅MRI，结果让我们夫妻俩当场瘫坐在地上——脑干区域有一个3.5cm×2.8cm的占位性病变，活检确诊为弥漫性中线胶质瘤（DMG），H3K27M突变型。

这是儿童脑肿瘤中最凶险的类型之一，主要发生在脑干、丘脑和脊髓等中线结构。传统放疗只能暂时缓解症状，中位生存期不足12个月。那段时间我每天以泪洗面，在网上疯狂搜索各种治疗信息，希望能找到一个奇迹。

2024年初，我在国外医学网站上看到了多达维普酮（Dordaviprone）的临床研究。这是一种新型的蛋白激酶激活剂，能够靶向H3K27M突变胶质瘤——这正是彤彤携带的突变类型。早期临床试验显示，多达维普酮对这类肿瘤有显著的治疗效果，部分患儿实现了长期稳定。

这个药在美国和欧洲还处于有条件批准阶段，国内完全没有。通过患儿家长群，我了解到老挝代购渠道可以买到。虽然价格不菲，但为了女儿，我们砸锅卖铁也要试。

2024年4月开始给彤彤服用多达维普酮125mg，每天一次。说实话，让一个5岁的孩子吞咽药片很难，我们每次都要把药片碾碎混在果汁里给她喝。前两周出现了恶心和食欲下降，但适应后好多了。

服药两个月后复查MRI，奇迹出现了——肿瘤停止了生长，而且有轻微缩小的迹象。四个月后，肿瘤缩小了约20%。虽然距离治愈还很远，但对于DMG来说，任何缩小都是巨大的胜利。更让我们欣慰的是，彤彤的头痛消失了大半，走路也稳当了很多，终于可以和小伙伴一起玩了。

我想对所有患儿家长说：虽然我们面对的是最凶险的疾病，但不要放弃任何一个可能的希望。靶向药代购让全球最新的药物能够以最快的速度惠及我们的孩子。多达维普酮虽然是一种很新的药物，但对于H3K27M突变的DMG患儿来说，它可能是目前最有希望的选择之一。